Golodirsén

Golodirsén
Identificadores
Número CAS	1422959-91-8
Código ATC	No adjudicado
Código ATCvet	No adjudicado
DrugBank	DB15593
Datos clínicos
Estado legal	Necesita prescripción médica
Vías de adm.	Vía intravenosa

Golordisén es un medicamento indicado en el tratamiento de determinados casos de distrofia muscular de Duchenne. Es un oligonucleótido antisentido. Solo es eficaz cuando existe una mutación confirmada del gen de la distrofina que afecta al exón 53. Se estima que únicamente el 8 por ciento de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne tienen este tipo de mutación. [1] [2] [3]

Referencias

FDA: Golodirsén. Consultado el 12 de marzo de 2023
Golordisen. Consultado el 13 de marzo de 2023.
Frank DE, Schnell FJ, Akana C, El-Husayni SH, Desjardins CA, Morgan J, Charleston JS, et al. SKIP-NMD Study Group. Increased dystrophin production with golodirsen in patients with Duchenne muscular dystrophy. Neurology. 2020;94:e2270–e2282.

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[1] FDA: Golodirsén. Consultado el 12 de marzo de 2023

[2] Golordisen. Consultado el 13 de marzo de 2023.

[3] Frank DE, Schnell FJ, Akana C, El-Husayni SH, Desjardins CA, Morgan J, Charleston JS, et al. SKIP-NMD Study Group. Increased dystrophin production with golodirsen in patients with Duchenne muscular dystrophy. Neurology. 2020;94:e2270–e2282.