Nusinersen

Nusinersen es un medicamento que se emplea en el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Es conocido también como BIIB 058, IONIS-SMNRx, ISIS-396443, ISIS-SMNRx y se vende con el nombre comercial de Spinraza.[1][2] La atrofia muscular espinal (AME) o enfermedad de la neurona motora infantil, es una enfermedad de etiología genética que se manifiesta por debilidad muscular causada por lesiones de las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal y las neuronas motoras inferiores del tallo encefálico.[3]

Nusinersen
Nombre (IUPAC) sistemático
Nombre IUPAC
todo-P-ambo-2’-O-(2-Metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiocitidilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-P-tioadenilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiocitidilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiocitidilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-P-tioadenilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-P-tioadenilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-P-tioadenilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-P-tioguanilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiocitidilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-5-metil-P-tiouridilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)-P-tioguanilil-(3’→5’)-2’-O-(2-metoxietil)guanosina.
Identificadores
Número CAS 1258984-36-9
Código ATC M09AX07
DrugBank DB13161
Datos químicos
Fórmula C234H323N61O128P17S17Na17 
Peso mol. 7501 Dalton
Datos clínicos
Estado legal Grupo IV (Medicamentos expedidos mediante receta médica, autorizados para su venta exclusivamente en farmacias.) (MEX) Necesita prescripción médica
Vías de adm. Intratecal

Indicaciones

El tratamiento con nusinersen está indicado en los casos de atrofia muscular espinal, enfermedad autosómica recesiva debida a una mutación en el gen SMN1, que afecta a 1 cada 10.000 nacimientos.

Vía de administración

Se administra directamente en el líquido cefalorraquídeo mediante inyección intratecal.[4]

Mecanismo de acción
Esquema de un oligonucleótido antisentido unido al ARN mensajero.

El principio activo del nusinersen es un oligonucleótido antisentido que aumenta la cantidad de proteína SMN completa producida por el gen SMN2, mejorando de esta forma la supervivencia de las neuronas que está reducida en los pacientes afectados.[5]

Efectos secundarios

Se han descrito diferentes efectos secundarios. Los más frecuentes están relacionados con complicaciones de la punción lumbar necesaria para su administración.[5] También se ha observado disminución del número de plaquetas en sangre (trombocitopenia), toxicidad sobre el riñón y trastornos de la coagulación de la sangre con tendencia a la hemorragia.

Historia

El uso de nusinersen fue aprobado por la FDA de Estados Unidos en diciembre de 2016 y por la Agencia Europea de Medicamentos en mayo de 2017, siendo el primer medicamento aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.[6][7]

Forma comercial

La principal forma comercial para nusinersen es Spinraza, del laboratorios Biogen[8]

Véase también

Referencias
  1. «Nusinersen». AdisInsight. Consultado el 1 de enero de 2017.
  2. Ottesen, Eric W. (1 de enero de 2017). «ISS-N1 makes the first FDA-approved drug for spinal muscular atrophy». Translational Neuroscience (en inglés) 8 (1): 1-6. ISSN 2081-6936. PMC 5382937. PMID 28400976. doi:10.1515/tnsci-2017-0001.
  3. E Tizzano Ferrari: Atrofia muscular espinal infantil. Archivado el 5 de marzo de 2016 en Wayback Machine. Servicio de genética hospital de La Santa Cruz y San Pablo. Barcelona. AEP, ISSN 2171-8172. Consultado el 25 de diciembre de 2012
  4. «Nusinersen US Label». FDA. diciembre de 2016. For updates see FDA index page for NDA 209531
  5. Boletín de la AEMPS sobre medicamentos de uso humano. Publicado en abril de 2017. Consultado el 24 de diciembre de 2017
  6. Grant, Charley (27 de diciembre de 2016). «Surprise Drug Approval Is Holiday Gift for Biogen». Wall Street Journal. ISSN 0099-9660. Consultado el 27 de diciembre de 2016.
  7. «Spinraza (nusinersen)». European Medicines Agency. Archivado desde el original el 28 de octubre de 2017. Consultado el 27 de octubre de 2017.
  8. «Prospecto Spinraza, Infomedicamentos.net». Consultado el 15 de enero de 2018.
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