Tafamidis

Tafamidis
Nombre (IUPAC) sistemático
	2-(3,5-dichlorophenyl)-1,3-benzoxazole-6-carboxylic acid
Identificadores
Número CAS	594839-88-0
Código ATC	N07XX08
PubChem	11001318
Datos químicos
Fórmula	C14H7NCl2O3
Datos clínicos
Nombre comercial	Vyndaqel
Estado legal	Necesita prescripción médica
Vías de adm.	Oral

Tafamidis es un medicamento que se emplea para el tratamiento de la amiloidosis causada por transtiretina (enfermedad de Andrade). Su mecanismo de acción se basa en una acción estabilizadora de la transtiretina, lo que impide la formación de la sustancia amiloide.[1][2] Las amiloidosis de tipo transtiretina son enfermedades provocadas por mutaciones en el gen que codifica esta proteína. Estas mutaciones hacen que la proteína transteritina sea inestable y se desestabilice su estructura normal de tetrámero, de tal forma que se disocia en los monómeros que la forman, los cuales se acumulan en forma de fibrillas amiloides en el espacio extracelular de diferentes tejidos y provocan los síntomas característicos de la enfermedad.

Historia

Fue aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos en 2011. Inicialmente fue rechazado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en 2012 y finalmente aprobado por esta agencia en 2019. [3] En Japón fue aprobado en el año 2013.

Mecanismo de acción

Se adhiere a la transteritina y actúa como estabilizador, evitando que esta proteína se disgregue. Interrumpe por tanto la formación de la sustancia amiloide y frena el progreso de la enfermedad.

Efectos secundarios

Los principales efectos secundarios observados han sido: infección urinaria, infección vaginal, diarrea, dolor en las extremidades y dolor en la parte superior del abdomen.

Referencias

Medicamentos Huérfanos actualmente comercializados en España. Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos. Consultado el 24 de junio de 2019.
Informe de posicionamiento terapéutico de tafamidis. Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad (España). Departamento de medicamentos de uso humano. Consultado el 21 de junio de 2019.
FDA approves new treatments for heart disease caused by a serious rare disease, transthyretin mediated amyloidosis. Publicado el 6 de mayo de 2019.

Datos: Q519447

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[1] Medicamentos Huérfanos actualmente comercializados en España. Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos. Consultado el 24 de junio de 2019.

[2] Informe de posicionamiento terapéutico de tafamidis. Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad (España). Departamento de medicamentos de uso humano. Consultado el 21 de junio de 2019.

[:0-3] FDA approves new treatments for heart disease caused by a serious rare disease, transthyretin mediated amyloidosis. Publicado el 6 de mayo de 2019.