Élosulfase alfa

L'élosulfase alfa est une version recombinante de l'enzyme N-acétylgalactosamine-6-sulfatase (en).

Autorisation de mise sur le marché

Elle a été commercialisée par BioMarin Pharmaceutical sous le nom de Vimizim pour le traitement du syndrome de Morquio A ou mucopolysaccharidose de type IV A qui est causée par une déficience de cette N-acétylgalactosamine-6-sulfatase.

Elle a été approuvée en vue d'une utilisation thérapeutique aux États-Unis par la Food and Drug Administration en 2014[1] et en France le 1^er octobre 2014[2].

Notes et références

« FDA approves Vimizim to treat rare congenital enzyme disorder », Food and Drug Administration, 14 février 2014
« Avis de la Commission de la transparence », sur http://www.has-sante.fr, Haute Autorité de santé, 20 janvier 2015 (consulté le 20 février 2015).

Voir aussi

Articles connexes

Mucopolysaccharidose

Liens externes

Vaincre les Maladies Lysosomales, association de patients

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[1] « FDA approves Vimizim to treat rare congenital enzyme disorder », Food and Drug Administration, 14 février 2014

[2] « Avis de la Commission de la transparence », sur http://www.has-sante.fr, Haute Autorité de santé, 20 janvier 2015 (consulté le 20 février 2015).