Nusinersen

Le nusinersen[1], commercialisé sous le nom de Spinraza[2], est un médicament utilisé dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q associée à une deletion ou une mutation du gène SMN1 du chromosome 5[3]. C’est un oligonucleotide anti-sens qui se fixe sur l’ARN pre messager du gene SMN2. Il va permettre l’augmentation de la production de la protéine SMN (protéine de survie des motoneurones). Ceci permettant de compenser le manque de protéine SMN chez les patients atteints (protéine normalement produite en grande quantité par le gene SMN1)

Indications

Le médicament est administré par injection intrathécale[4] directement dans le système nerveux central (là où les motoneurones se situent).

Dans les essais cliniques, le médicament a stoppé la progression de la maladie. Chez environ 60 % des nourrissons atteints d'une atrophie musculaire spinale de type 1, le médicament a également amélioré de manière significative la fonction motrice[4] directement dans le système nerveux central.

Effets secondaires

Des cas d’hydrocéphalie communicante, non liée à une méningite ou à une hémorragie, ont été rapportés chez des patients, y compris des enfants, traités par cette molécule[5].

Pour certains cas d’hydrocéphalie communicante, l’implantation d’une dérivation ventriculo-péritonéale (DVP) a été nécessaire[5].

Notes et références

(en) « International Nonproprietary Names for Pharmaceutical Substances (INN). Recommended International Nonproprietary Names: List 74 », World Health Organization (consulté le 9 septembre 2018), p. 413–14
« Nusinersen », AdisInsight (consulté le 9 septembre 2018)
(en) Eric W. Ottesen, « ISS-N1 makes the first FDA-approved drug for spinal muscular atrophy », Translational Neuroscience, vol. 8, n^o 1,‎ 1^er janvier 2017, p. 1–6 (ISSN 2081-6936, PMID 28400976, PMCID 5382937, DOI 10.1515/tnsci-2017-0001, lire en ligne)
« Nusinersen US Label », FDA, décembre 2016. Pour les mises à jour, voir FDA index page for NDA 209531
Naimi Missoum et Didier Bourlet, « Information sur le risque d'hydrocéphalie communicante non reliée à une méningite ou à une hémorragie », sur https://ansm.sante.fr, Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, juillet 2018 (consulté le 9 septembre 2018).

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[1] (en) « International Nonproprietary Names for Pharmaceutical Substances (INN). Recommended International Nonproprietary Names: List 74 », World Health Organization (consulté le 9 septembre 2018), p. 413–14

[2] « Nusinersen », AdisInsight (consulté le 9 septembre 2018)

[3] (en) Eric W. Ottesen, « ISS-N1 makes the first FDA-approved drug for spinal muscular atrophy », Translational Neuroscience, vol. 8, n^o 1,‎ 1^er janvier 2017, p. 1–6 (ISSN 2081-6936, PMID 28400976, PMCID 5382937, DOI 10.1515/tnsci-2017-0001, lire en ligne)

[USlabel2016-4] « Nusinersen US Label », FDA, décembre 2016. Pour les mises à jour, voir FDA index page for NDA 209531

[ANSM-5] Naimi Missoum et Didier Bourlet, « Information sur le risque d'hydrocéphalie communicante non reliée à une méningite ou à une hémorragie », sur https://ansm.sante.fr, Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, juillet 2018 (consulté le 9 septembre 2018).