Tafamidis

Le tafamidis est une molécule indiquée dans le traitement des formes débutantes de neuropathies amyloïdes familiales par mutation Val30Met du gène de la transthyrétine (ou pré-albumine), mutation la plus fréquente, retrouvée chez la totalité des patients d'origine portugaise. Ce médicament est disponible sous une forme associée à la méglumine, le tafamidis méglumine. Il est commercialisé sous le nom Vyndaqel par le laboratoire Pfizer.

Identification
Tafamidis

Nom UICPA	acide 2-(3,5-dichlorophenyl)-1,3-benzoxazole-6-carboxylique
N^o CAS	594839-88-0
N^o ECHA	100.246.079
Code ATC	N07XX08
SMILES	O=C(O)c3ccc1nc(oc1c3)-c2cc(Cl)cc(Cl)c2 PubChem, vue 3D
InChI	Std. InChI : vue 3D InChI=1S/C14H7Cl2NO3/c15-9-3-8(4-10(16)6-9)13-17-11-2-1-7(14(18)19)5-12(11)20-13/h1-6H,(H,18,19) Std. InChIKey : TXEIIPDJKFWEEC-UHFFFAOYSA-N
Propriétés chimiques
Formule	C₁₄H₇Cl₂N O₃ [Isomères]
Masse molaire[1]	308,116 ± 0,017 g/mol C 54,57 %, H 2,29 %, Cl 23,01 %, N 4,55 %, O 15,58 %,
Propriétés physiques
Masse volumique	1,530 g·cm^-3

Unités du SI et CNTP, sauf indication contraire.

Mode d'action

Il se fixe à la transthyrétine mutée, empêchant la dégradation du tétramère en monomères[2].

Efficacité

Il diminue la mortalité et le risque d'hospitalisation pour raison cardiaque[3]. Il diminue également la progression des lésions neurologiques[4].

Dans les formes diagnostiquées précocement, il ralentit l'évolution de la maladie[5].

Coût

Aux États-Unis, le coût annuel du traitement, en 2020, est de 220 000 dollars, soit 880 000 dollars par QALY (année de vie pondérée par la qualité)[6].

Notes et références

Masse molaire calculée d’après « Atomic weights of the elements 2007 », sur www.chem.qmul.ac.uk.
Maurer MS, Grogan DR, Judge DP et al. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes, Circ Heart Fail, 2015;8:519-526
Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B et al. Tafamidis treatment for patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy, N Engl J Med, 2018;379:1007-1016
Coelho T, Merlini G, Bulawa CE et al. Mechanism of action and clinical application of tafamidis in hereditary transthyretin amyloidosis, Neurol Ther, 2016;5:1-25
Keohane D, Schwartz J, Gundapaneni B, Stewart M, Amass L, Tafamidis delays disease progression in patients with early stage transthyretin familial amyloid polyneuropathy: additional supportive analyses from the pivotal trial, Amyloid, 2017;24:30-36
Kazi DS, Bellows BK, Baron SJ et al. Cost-effectiveness of tafamidis therapy for transthyretin amyloid cardiomyopathy, Circulation, 2020;141:1214–1224

Lien externe

Tafamidis, communiqué sur la commercialisation

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[1] Masse molaire calculée d’après « Atomic weights of the elements 2007 », sur www.chem.qmul.ac.uk.

[Maurer_2015-2] Maurer MS, Grogan DR, Judge DP et al. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes, Circ Heart Fail, 2015;8:519-526

[Maurer_2018-3] Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B et al. Tafamidis treatment for patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy, N Engl J Med, 2018;379:1007-1016

[Coelho_2016-4] Coelho T, Merlini G, Bulawa CE et al. Mechanism of action and clinical application of tafamidis in hereditary transthyretin amyloidosis, Neurol Ther, 2016;5:1-25

[Keohane_2017-5] Keohane D, Schwartz J, Gundapaneni B, Stewart M, Amass L, Tafamidis delays disease progression in patients with early stage transthyretin familial amyloid polyneuropathy: additional supportive analyses from the pivotal trial, Amyloid, 2017;24:30-36

[Kazi_2020-6] Kazi DS, Bellows BK, Baron SJ et al. Cost-effectiveness of tafamidis therapy for transthyretin amyloid cardiomyopathy, Circulation, 2020;141:1214–1224