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Neuropatía óptica hereditaria de Leber



Mi hijo fue diagnosticado con neuropatía óptica hereditaria de Leber y yo he oído hablar que hay un medicamento llamado idebenona que se usa para tratar esta enfermedad. Quisiera saber si hay estudios que han mostrado que es efectiva.

Los estudios han mostrado que la medicación puede tener beneficios en la recuperación visual que permanecen aún después que el tratamiento se interrumpe. Parece también que es segura y no tiene eventos adversos. El uso de esta medicación para el tratamiento de esta enfermedad es aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos y está disponible en Europa para venta desde 2015. Actúa generando energía a las células de la retina del ojo en la fase aguda de la enfermedad, previniendo que haya más pérdida visual y promoviendo la recuperación de la visión, y por eso se recomienda, en especial, en los casos en que la enfermedad está en el comienzo.[1][2]

En un estudio en el que participaron 103 personas con la enfermedad, las personas afectadas fueran tratados con idebenona y seguidas durante al menos cinco años. Una mayor proporción de los del grupo tratado recuperó la visión en comparación con el grupo no tratado, siendo que la recuperación visual era mejor en los casos de inicio temprano del tratamiento durante la fase aguda del proceso de la enfermedad.[3][1]

A pesar de que la idebenona no revierte completamente el daño ya sufrido en el nervio óptico, hay una probabilidad de recuperación visual importante en comparación con las personas que no se tratan.[1]
Última actualización: 12/28/2016

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  1. Yu-Wai-Man P & Chinnery PF. Leber Hereditary Optic Neuropathy. GeneReviews. 2013; http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1174/.
  2. Gueven N. Idebenone for Leber's hereditary optic neuropathy. Drugs Today (Barc). March, 2016; 52(3):173-81. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27186591.
  3. Klopstock T & cols. Persistence of the treatment effect of idebenone in Leber’s hereditary optic neuropathy. Brain. 2013; 136(2):e230. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3572931/.