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Distrofia muscular de Becker

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Tengo un hermano con distrofia muscular de Becker que ya está bien avanzada. Tiene problemas en el corazón y para respirar y ya no anda. Quisiera saber si hay algún medicamento que se puede dar para que mejoren sus síntomas.
Si un varón hereda una mutación que causa la distrofia muscular de Becker en el gen DMD, actualmente no hay manera de prevenir la aparición de la enfermedad. En las personas con distrofia muscular de Duchenne, los corticoides como la prednisona y deflazacort (no disponible actualmente en los EE.UU.) aumentan la fuerza y la función muscular, mejoran la función pulmonar, reducen el riesgo de escoliosis, y posiblemente retrasan la aparición de cardiomiopatía. Sin embargo, no se sabe si ayudarían también a los pacientes con distrofia muscular de Becker.[1] A pesar de eso, algunos médicos prescriben prednisona en casos severos de distrofia muscular de Becker en la misma forma que lo harían para la distrofia muscular de Duchenne, si el paciente o la familia quiere probar este tipo de medicación.[2]

La prednisona se puede ofrecer a los pacientes con cuatro años de edad o mayores, que tengan síntomas que se han estabilizado o que estén empeorando. El tratamiento recomendado es la prednisona 0,75 mg / kg por día o 10 mg / kg por semana. Cuando se toma la prednisona en dosis altas durante largos períodos de tiempo, puede tener efectos secundarios graves, tales como aumento de peso, disminución de la masa (densidad) de los huesos, alteraciones del comportamiento, cataratas y retraso en el crecimiento. Cuando no hay efectos secundarios graves, la prednisona debe continuarse aunque los pacientes ya no puedan andar, ya que el tratamiento puede disminuir o retrasar el desarrollo de la escoliosis, y de la disminución de la función pulmonar y la insuficiencia cardíaca. En los países donde el deflazacort está disponible (Canadá y en algunos países de Europa, Asia y América del Sur), la dosis recomendada es de 0,9 mg / kg por día. Algunos expertos creen que tiene menos efectos secundarios que la prednisona.[1]

También hay alguna evidencia de que el tratamiento con medicamentos llamados inhibidores de la enzima (ACE) convertidora de angiotensina y los bloqueadores beta puede frenar o disminuir el curso de de los problemas en el músculo cardíaco si los medicamentos se inician tan pronto como aparezcan  anormalidades en un ecocardiograma (imágenes del corazón) pero antes de que aparezcan los síntomas.[2]
Última actualización: 9/3/2016

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Un cordial saludo,
GARD Especialista en Información

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  1. Darras BT. Treatment of Duchenne and Becker Muscular Dystrophy. UpToDate. Waltham, MA: UpToDate; 2016;
  2. Becker Muscular Dystrophy. Medical Managment. Muscular Dystrophy Association. https://www.mda.org/disease/becker-muscular-dystrophy/medical-management.