De forma general el tratamiento de la
anemia aplásica puede incluir:
[1][5][6]
- Retirar todos los agentes que puedan ser tóxicos para el paciente
- Cuidados de apoyo
- Transfusión de sangre
- Antibióticos
- Trasplante de células hematopoyéticas (en el que se usan células madre de un donante y que también se conoce como trasplante de células madre sanguíneas o trasplante de médula ósea)
- Terapia inmunosupresora, para los pacientes con anemia aplásica grave o anemia aplásica muy grave, en la que se usan medicamentos que suprimen la inmunidad.
- Medicamentos: En el pasado se usaban corticoides pero en la actualidad las medicinas más usadas son la combinación de la globulina antitimocito (un tipo de gammaglobulina que es derivada del suero del conejo o del caballo) y ciclosporina. Otros medicamentos incluyen factores de crecimiento hematopoieticos (eltrombopag), agentes antineoplásicos o agentes quelantes (que eliminan el exceso de hierro del cuerpo).
No se recomienda hacer transfusiones de sangre y
plaquetas en los pacientes que se van hacer trasplante de
células hematopoyéticas porque puede resultar en sensibilización (ya que si se va hacer un trasplante, haberse hecho muchas transfusiones antes aumenta los riesgos de tener rechazo del trasplante).
El trasplante de células madre sanguíneas o hematopoyéticas puede ser la primera opción en pacientes de hasta 40 años de edad o en pacientes de 50 años que estén en buen estado de salud y tienen un pariente donante de
medula ósea que sea compatible.
[5]
Para deteminar la compatibilidad se determinan los factores llamados
antígenos leucocitarios humanos (HLA, por sus siglas en inglés). Los antígenos leucocitarios humanos son
proteínas que se encuentran en la superficie de la mayoría de las células y forman el tipo de
tejido de una persona. Cada persona tiene un número de pares de antígenos HLA que son heredados y por eso es más fácil que los donantes compatibles de HLA estén en la misma familia del paciente.
[6]
La
compatibilidad HLA entre el donante y el receptor sirve para saber si el trasplante funcionará. Para que haya buena compatibilidad los seis antígenos HLA deben ser iguales (una compatibilidad 6 de 6). Algunos centros en los que se hacen trasplantes ahora requieren una compatibilidad de alta resolución, en la cual se hace más análisis de los tipos de tejido.
[5][6]
Algunos expertos han recomendado tratamientos conforme la edad del paciente:
[5]
Pacientes menores de 20 años: El tratamiento indicado en estos pacientes es el trasplante de células hematopoyéticas, que se hace tan pronto se encuentre un donante compatible, que cura la enfermedad en más o menos el 60% a 70% de los casos.
Pacientes con edad entre 20 a 50 años: Si la salud es buena y hay un hermano donante compatible el trasplante de células hematopoyéticas es la primera opción de tratamiento. Si no se dispone de un donante adecuado o si hay riesgos del trasplante, el paciente puede ser tratado con eltrombopag y medicamentos inmunosupresores.
Pacientes con más de 50 años de edad: Para estos pacientes se recomienda la terapia inmunosupresora y no el trasplante porque la enfermedad aguda de injerto contra huésped, en que las células del donante atacan el cuerpo del receptor del trasplante, puede ser un problema muy serio en esta edad. Para la inmunosupresión en pacientes con AA moderada, grave o muy grave se hace la globulina anti-timocitos (ATG) junto con ciclosporina y corticoides.
Pacientes mayores de 60 años: No tienen una buena respuesta a la terapia inmunosupresora. El tratamiento se hace con globulina anti-timocitos (la dosis se basea en si hay o no otros problemas, riesgo de
infección, y la capacidad de tolerar la globulina anti-timocitos).
Visite el siguiente enlace del Programa Nacional de Donación de Medula Ósea para leer más sobre el tratamiento:
http://bethematch.org/WorkArea/DownloadAsset.aspx?id=1208
Las opciones de tratamiento para los pacientes que no responden al tratamiento con globulina anti-timocitos y ciclosporina y que no pueden hacerse trasplante de células hematopoyéticas incluyen:
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- Alemtuzumab (un anticuerpo que se dirige contra antígenos de linfocitos y otras células inmaduras de la sangre)
- Eltrombopag: Agonistas del receptor de trombopoetina
- Ciclosfosfamida en altas dosis
- Alemtuzumab junto con ciclosporina: Se ha tenido buenos resultados aunque pueden haber muchas infecciones por lo que los pacientes deben ser monitoreados y se debe usar preventivos como valganciclovir y cotrimoxazola
- Trasplantes de células de sangre del cordón umbilical
Estos pacientes pueden beneficiarse de participar en
ensayos clínicos y estudios de investigación.
Tratamientos aprobados por la FDA
Los medicamentos enumerados a continuación han sido aprobados por la Administración que regula el uso de Medicamentos y Alimentos (
Food and Drug Administration, FDA) en los Estados Unidos como productos huérfanos para el tratamiento de esta afección.
Conozca más productos huérfanos.
Eltrombopag (Marca: Promacta) - Fabricado por Novartis Pharmaceuticals Corp.
Indicación aprobada por la FDA en noviembre de 2018: El eltrombopag (Promacta) fue aprobado en combinación con una terapia inmunosupresora estándar para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos y pediátricos de 2 años de edad y mayores con anemia aplásica grave. En agosto de 2014 este medicamento se aprobó para el tratamiento de pacientes con anemia aplásica grave que no han tenido una respuesta suficiente al tratamiento inmunosupresor.
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