Acide carglumique

L'acide carglumique est le principe actif d'un médicament orphelin.

Acide carglumique
Acide carglumique
Identification
Nom UICPA (2S)-2-(carbamoylamino)pentanedioic acid
Synonymes

acide (S)-2-uréidopentanedioique

No CAS 1188-38-1
No ECHA 100.116.323
Code ATC A16AA05
DrugBank DB06775
PubChem 121396
ChEBI 71028
SMILES
InChI
Propriétés chimiques
Formule C6H10N2O5  [Isomères]
Masse molaire[1] 190,154 ± 0,007 4 g/mol
C 37,9 %, H 5,3 %, N 14,73 %, O 42,07 %,
Données pharmacocinétiques
Biodisponibilité 30%
Liaison protéique Non déterminé
Métabolisme partiel
Demi-vie d’élim. 4,3 à 9,5 heures
Excrétion

fécale (60%) et rénale

Considérations thérapeutiques
Classe thérapeutique Autres produits liés au tractus digestif et au métabolisme
Voie d’administration Orale
Grossesse Non connu

Unités du SI et CNTP, sauf indication contraire.

L'acide carglumique est utilisé pour le traitement de l'hyperammoniémie chez les patients avec un déficit en N-acétylglutamate synthase[2],[3].

Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé ce traitement de l'hyperammoniémie le [4],[5].

En France, depuis le , il a obtenu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans le traitement des hyperammoniémies secondaires aux acidémies organiques (isovalérianique, méthylmalonique, propionique)[6].

Références

  1. Masse molaire calculée d’après « Atomic weights of the elements 2007 », sur www.chem.qmul.ac.uk.
  2. (en)L. Caldovic et al., « Restoration of ureagenesis in N-acetylglutamate synthase deficiency by N-carbamylglutamate », The Journal of pediatrics, vol. 145, no 4, , p. 552-554 (PMID 15480384, lire en ligne [htlm], consulté le )
  3. (en)O. Elpeleg et al., « N-acetylglutamate synthase deficiency and the treatment of hyperammonemic encephalopathy », Annals of neurology., vol. 52, no 6, , p. 845-849 (PMID 12447942, lire en ligne [htlm], consulté le )
  4. (en) « Patent and Exclusivity Search Results »
  5. (en) Laura María Palomino Pérez, Álvaro Martín‐Rivada, Elvira Cañedo Villaroya et Juan José García‐Peñas, « Use of carglumic acid in valproate‐induced hyperammonemia: 25 pediatric cases », JIMD Reports, vol. 55, no 1, , p. 3–11 (ISSN 2192-8312 et 2192-8312, PMID 32905024, PMCID PMC7463051, DOI 10.1002/jmd2.12131, lire en ligne, consulté le )
  6. Fiche de transparence Haute Autorité de santé.
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